Bayer beantragt in Japan Marktzulassung für rekombinantes Faktor-VIII-Präparat zur Behandlung von Hämophilie A

[Bayer AG - 30.06.2015] Bayer beantragt in Japan Marktzulassung für rekombinantes Faktor-VIII-Präparat zur Behandlung von Hämophilie A

Bayer HealthCare hat die Zulassung für BAY 81-8973, einem rekombinanten Faktor VIII, zur Behandlung der Hämophilie A bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen in Japan, beantragt. BAY 81-8973 ist ein weiterentwickelter rekombinanter Faktor VIII (rFVIII), der in klinischen Studien eine wirksame Prophylaxe sowohl bei zwei- als auch bei dreimaliger Gabe pro Woche in üblicher Dosierung zeigen konnte.
"Seit mehr als zwei Jahrzehnten engagiert sich Bayer in Japan im Bereich der Hämophilie", sagte Dr. Jörg Möller, Mitglied des Executive Committees von Bayer HealthCare und Leiter der Globalen Entwicklung. "Der Zulassungsantrag von BAY 81-8973 in Japan ist ein Ergebnis unserer Anstrengungen, die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A zu verbessern."
Die Einreichung basiert auf den positiven Ergebnissen von drei Phase-III-Studien mit insgesamt 204 Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen. Die klinische Studie LEOPOLD II belegte die Vorteile einer prophylaktischen Einnahme von BAY 81-8973 im Vergleich zu einer Behandlung nach Bedarf. Die Ergebnisse zeigten eine Verringerung der mittleren jährlichen Blutungsrate (annualized bleeding rate, ABR) um 93,3% in dem Studienarm mit prophylaktischer, zweimal wöchentlicher Behandlung im Vergleich zur Bedarfsbehandlung. Bei dreimaliger Verabreichung pro Woche sank die Blutungsrate sogar um 96,7% im Vergleich zur Bedarfsbehandlung. Die Patienten der Studie wurden randomisiert auf die drei Studienarme verteilt. Die tatsächlich beobachteten mittleren ABRs betrugen vier Blutungen bei zweimaliger und zwei Blutungen bei dreimaliger Gabe im Vergleich zu 60 Blutungen bei Bedarfsbehandlung. Bei Patienten mit zweimaliger oder mit dreimaliger Behandlung und einer Dosierung von 20 bis 40 IU/kg pro Woche konnte durchgängig eine ausreichende Blutungskontrolle aufrechterhalten werden. Bei therapeutischer Bedarfsbehandlung wurden 95% der Blutungen mit ein oder zwei Infusionen unter Kontrolle gebracht. Keine klinisch relevanten, medikamentenbedingten Nebenwirkungen traten auf, und keine Inhibitorentwicklung gegen FVIII wurde beobachtet. An der pädiatrischen Studie nahmen 51 vorbehandelte Kinder unter 12 Jahren teil. BAY 81-8973 zeigte gute Wirksamkeit mit einem prophylaktischen Behandlungsregime bei zwei- oder dreimaliger Gabe pro Woche oder bei einer Verabreichung an jedem zweiten Tag. Keine Inhibitorenbildung wurde beobachtet. Eine klinische Studie mit Patienten ohne Vorbehandlung dauert noch an. Bayer stellte die Ergebnisse der LEOPOLD II Studie auf dem Kongress der World Federation of Hemophilia (WFH) im Mai 2014 vor.
Über LEOPOLD
Das klinische Entwicklungsprogramm LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease) umfasst drei internationale klinische Studien, die sowohl die Pharmakokinetik als auch die Wirkung und die Sicherheit von BAY 81-8973 bei Studienteilnehmern mit schwerer Hämophilie A (